2024年廣東省藥學(xué)會(huì)罕見病專家委員會(huì)學(xué)術(shù)年會(huì)召開——“Share Your Colours”分享你的色彩

所屬類型：學(xué)會(huì)動(dòng)態(tài) 丨發(fā)布時(shí)間:2024-03-21 18:49:00 丨閱讀次數(shù):

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會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)照片

2024年3月2日，由廣東省藥學(xué)會(huì)主辦、廣東省藥學(xué)會(huì)罕見病專家委員會(huì)、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院、廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院、中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院、廣州市婦女兒童醫(yī)療中心承辦的“2024年廣東省藥學(xué)會(huì)罕見病專家委員會(huì)學(xué)術(shù)年會(huì)”在廣州順利召開，會(huì)議邀請(qǐng)了知名罕見病臨床多學(xué)科、藥學(xué)和藥效經(jīng)濟(jì)學(xué)，以及檢驗(yàn)、基礎(chǔ)研究、藥品流通等相關(guān)專家進(jìn)行專題講座，交流罕見病診療進(jìn)展，解析罕見病相關(guān)政策，促進(jìn)罕見病臨床診療和用藥保障水平的提高，本次會(huì)議的主題是“Share Your Colours”——分享你的色彩，呼吁社會(huì)各界共同關(guān)注并保障罕見病患者這一困難群體，讓他們的生命綻放更多色彩。廣東省藥學(xué)會(huì)罕見病專家委員會(huì)（以下簡(jiǎn)稱“罕見病專委會(huì)”）以“醫(yī)藥融合”為特色，鼓勵(lì)醫(yī)生和藥師共同參與各病種學(xué)組的發(fā)展與交流，每年都在罕見病日前后開展學(xué)術(shù)年會(huì)。

廣東省藥學(xué)會(huì)陳民喜書記兼執(zhí)行秘書長為大會(huì)致辭，他充分肯定了罕見病專委會(huì)自成立以來的一系列工作，包括開展多項(xiàng)罕見病相關(guān)的會(huì)議、宣傳活動(dòng)、設(shè)計(jì)開發(fā)“廣東省短缺藥品供應(yīng)保障”罕見病用藥App、“罕見病用藥”小程序，組織編寫、發(fā)布《罕見病超藥品說明書用藥專家共識(shí)》等。他希望社會(huì)可以凝聚更多力量，讓罕見病患者早日得到“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所?！钡睦硐刖置?。

罕見病專委會(huì)顧問、廣州市婦女兒童醫(yī)療中心劉麗教授指出，廣東省的罕見病診療能力目前排名全國第一，擁有數(shù)量最多的開設(shè)罕見病門診的醫(yī)院，95%的罕見病病人能在省內(nèi)看病，下一步則需要提高診療質(zhì)量。劉麗教授認(rèn)為，罕見病要走集中診斷、給治療方案的模式，實(shí)行分級(jí)診療，基層醫(yī)院可以輸送給上級(jí)醫(yī)院明確診斷后制定治療方案或遠(yuǎn)程會(huì)診，在基層醫(yī)院治療并定期反饋。

中國罕見病聯(lián)盟李林康秘書長致辭指出，近年來國家和政府逐漸加大在提升罕見病診療能力、保障藥物供給、藥品審評(píng)審批等方面的投入，做了很多工作。他感謝罕見病專委會(huì)所做的工作，中國罕見病聯(lián)盟將和罕見病專委會(huì)及所有罕見病的醫(yī)藥工作者一起，共同推動(dòng)罕見病診療和防治保障工作向前邁進(jìn)。

罕見病專委會(huì)主委、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院孫競(jìng)教授表示， 2024年專委會(huì)的重點(diǎn)工作是繼續(xù)完善“廣東省罕見病超說明書用藥目錄”、罕見病藥品小程序聯(lián)動(dòng)檢測(cè)、推動(dòng)科研項(xiàng)目研發(fā)等，幫助患者實(shí)現(xiàn)“早篩、早診、早治”。罕見病患者少，懂罕見病的醫(yī)生更少。孫競(jìng)教授稱大多數(shù)醫(yī)生缺少罕見病診療知識(shí)，罕見病專委會(huì)在積極鼓勵(lì)、幫助資深醫(yī)生進(jìn)一步提高醫(yī)療水平。

學(xué)術(shù)環(huán)節(jié)，北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心史錄文教授帶來《完善罕見病用藥籌資與支付體系》的課題分享，史教授表示目前國際上進(jìn)入相關(guān)計(jì)劃的藥品報(bào)銷比例通常較高，優(yōu)惠力度大，大多要嚴(yán)格追蹤用藥使用情況，國內(nèi)罕見病保障模式雖不斷完善，各方參與罕見病救助積極性也在不斷提高，但仍然有進(jìn)一步創(chuàng)新優(yōu)化的空間。

北京錦籃基因的董小巖教授分享了《SAM與IOPD等罕見病的基因治療臨床研究新進(jìn)展》，董教授表示GC301-IOPD、GC101-2型SMA均已申請(qǐng)納入突破性治療品種，但仍有源源不斷，未被滿足的臨床需求，亟待得到滿足。

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院藥學(xué)部主任李亦蕾教授分享了《罕見病藥物綜合評(píng)價(jià)實(shí)踐與思考——血友病用藥》，她介紹：罕見病雖然發(fā)病率不高，但我國人口基數(shù)大，所以我國的罕見病患者隊(duì)伍依然龐大，在用藥方面應(yīng)多角度綜合評(píng)價(jià)、實(shí)踐探索新型罕見病綜合藥學(xué)管理模式，而超說明書用藥提供了治療的可能性，為許多患者帶來了一線希望。

暨南大學(xué)南方藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究所張?zhí)锾鸾淌诜窒砹恕端幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)與罕見病藥物價(jià)值評(píng)估》，她提到：罕見病藥物醫(yī)保藥品目錄談判共啟動(dòng)了八批，目前64鐘罕見病藥物已納入醫(yī)保，其中甲類藥物17種，乙類藥物95種。醫(yī)保藥品目錄調(diào)整周期縮短，極大加快創(chuàng)新藥從上市到進(jìn)入醫(yī)保的速度，鼓勵(lì)了企業(yè)的創(chuàng)新積極性，也切實(shí)保障了患者的用藥需求和新藥，好藥的可及性。

另外在熱點(diǎn)大咖談?dòng)懻摥h(huán)節(jié)更是聯(lián)合醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)、藥品流通、藥企、病友等代表共同探討針對(duì)罕見病藥品的用藥可及性，以及改善罕見病患者的用藥負(fù)擔(dān)等熱點(diǎn)問題，共同探討如何為罕見病患者用藥打通最后一公里！

當(dāng)天下午還舉辦了三個(gè)分會(huì)場(chǎng)，分別是：內(nèi)分泌代謝與神經(jīng)系統(tǒng)罕見病分會(huì)場(chǎng)、血液系統(tǒng)罕見病分會(huì)場(chǎng)暨華南血液罕見病論壇、呼吸系統(tǒng)罕見病分會(huì)場(chǎng)。各位專家齊聚一堂，對(duì)各類罕見疾病的研究、診斷、治療等問題進(jìn)行深入探討，并分享相關(guān)領(lǐng)域的前沿知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)。

會(huì)議最后，孫競(jìng)教授對(duì)本次大會(huì)進(jìn)行了總結(jié)，他表示罕見病未來要走的路還很長，正因?yàn)楦魑煌赖臒o私奉獻(xiàn)，才讓罕見病早發(fā)現(xiàn)、早治療，讓更多的人群關(guān)注困難群體，實(shí)現(xiàn)患者用藥可及。此次會(huì)議內(nèi)容豐富，受到參會(huì)人員廣泛好評(píng)，取得了預(yù)期的效果，獲得圓滿成功。同時(shí)廣東省陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）診療協(xié)作網(wǎng)也在今日正式啟動(dòng)，將進(jìn)一步推動(dòng)PNH的診治，讓更多的PNH患者獲益。（圖/文由廣東省藥學(xué)會(huì)罕見病專家委員會(huì)提供）

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